Fazit : Der neuartige Wirkstoff Mavacamten erhielt aktuell in den USA eine beschleunigte Marktzulassung („break through therapy“) zur spezifischen medikamentösen Behandlung der obstruktiven Form der hypertrophen Kardiomyopathie [1] – eine Erkrankung, für die bislang nur begrenzte Therapieoptionen existieren. Erste Studien zeigen bei selektierten Patienten eine gute Wirksamkeit auf etablierte Surrogatparameter und Lebensqualität bei wahrscheinlich akzeptabler Verträglichkeit. Dem neuen Arzneimittel wird ein hohes Marktpotenzial vorhergesagt. Daten zu harten klinischen Endpunkten sowie Langzeitdaten und direkte Vergleichsdaten zu etablierten Therapien fehlen jedoch. Mavacamten sollte daher nach unserer Ansicht zurückhaltend mit strenger Indikation und nur kontrolliert im Rahmen klinischer Studien eingesetzt werden…..bitte Artikel abonnieren
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EXPLORER-HCM-Studie, Hypertrophe obstruktive Kardiomyopathie, Kardiomyopathie, Mavacamten, Obstruktive hypertrophe Kardiomyopathie, VALOR-HCM-Studie
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