Gentherapie der Sichelzellkrankheit und der β-Thalassämie: Induktion von fetalem Hämoglobin - Der Arzneimittelbrief

AMB 2021, 55, 26

Erste Ergebnisse aus frühen klinischen Studien bei Patienten mit β-Thalassämie und Sichelzellkrankheit zeigen, dass durch eine Gentherapie mit CRISPR/Cas9 oder Gen-Silencing die Produktion von fetalem Hämoglobin induziert werden kann. Beide Methoden waren bei den wenigen Patienten, über die berichtet wurde, ähnlich effektiv; die Symptome der Krankheiten besserten sich deutlich. Risiken der Gentherapien müssen in länger dauernden Studien mit mehr Patienten untersucht werden. Vielen betroffenen Patienten, beispielsweise in afrikanischen Ländern, werden diese Gentherapien in absehbarer Zeit nicht zur Verfügung stehen…Artikel abonnieren

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Gentherapie der Sichelzellkrankheit und der β-Thalassämie: Induktion von fetalem Hämoglobin 2021, 55, 26

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